Representativitet
De patienter som ingått i de studier som ligger till grund för en ansökan ska vara representativa för dem som omfattas av sökt indikation.
Patienterna som ingått i studierna ska alltså vara representativa för de patienter som ska använda läkemedlet. Därför utvärderar myndigheterna nytta-riskförhållande i viktiga undergrupper. Det kan exempelvis vara undergrupper som är baserade på:
- ålder
- samsjuklighet
- allvarlighetsgrad av sjukdomen i fråga.
Läkemedelsutvecklingen är idag global. Många av de studier som läkemedelsföretagen gör sker utanför Sverige och Europa.
En viktig del av värderingen av en studie är att säkerställa relevansen av utfallet för patienter inom EU. Relevansen kan påverkas av både eventuella skillnader i sjukdomen beroende av ras och att det sjukvårdssystem där studiens resultat genereras, är tillräckligt likartat för att resultaten skall vara relevanta för EU.
Exkludera vissa patientgrupper
Läkemedelsföretagen kan ibland exkludera vissa patientgrupper i de kliniska studierna. Vissa patientgrupper kan också vara underrepresenterade.
Exkluderingen kan bero på att det är svårt att rekrytera vissa patienter. Det kan också bero på att läkemedelsföretaget vill minska variabiliteten. En lägre variabilitet kan öka möjligheten att upptäcka en positiv effekt av ett nytt läkemedel.
Det kan också röra sig om patienter med annan samtidig sjukdom/medicinering som kan påverka läkemedelsomsättningen. Patienter med nedsatt njur- och/eller leverfunktion kan utgöra en sådan patientgrupp.
För sådana patienter blir den farmakokinetiska dokumentationen avgörande för om även dessa patientgrupper slutligen ska omfattas av den godkända indikationen.