Alternativ till fullständigt godkännande

Läkemedelsmyndigheter i EU kan ge villkorat godkännande endast i särskilda fall. Det kan ges om:

• ett nytt läkemedel i tidiga studier av ett allvarligt tillstånd visar sig ha en avsevärd fördel i förhållande till existerande behandlingar
• behandling hittills saknats.

Läkemedelsmyndigheter i EU har möjlighet att ge ett villkorat godkännande i särskilda fall när data som krävs för ett fullständigt godkännande inte finns. Det kan till exempel handla om att det saknas data över en större randomiserad kontrollerad studie och/eller en säkerhetsdatabas om minst 300‍–‍600 patienter.

För att få ett villkorat godkännande måste läkemedelsföretaget kunna visa på en effekt som överväger riskerna, även om detta baseras på begränsade data och surrogatmarkörer.

Särskilda villkor

I ett villkorat godkännande ger läkemedelsmyndigheten det ansökande företaget särskilda villkor. Villkoren handlar om att företaget ska genomföra studier som bekräftar det kliniska värdet. Det kan vara studier som bekräftar till exempel minskad sjuklighet eller längre tid till död.

Ett villkorat godkännande är tillfälligt. Läkemedelsmyndigheten kan senare omvandla det villkorade godkännandet till ett fullständigt godkännande. Detta kan ske om de uppföljande studierna bekräftar den positiva nytta-riskbalans som läkemedelsmyndigheten bedömde föreligga vid godkännandet. I väntan på detta omvärderar läkemedelsmyndigheten årligen det villkorade godkännandet.

Om de bekräftande studierna misslyckas att bekräfta effekt och säkerhet kan läkemedelsmyndigheten ta tillbaka läkemedlets godkännande.

Läkemedelsmyndigheter i EU kan under speciella omständigheter godkänna ett läkemedel, trots att inte fullständiga data finns. Det kan till exempel handla om att det av metodologiska eller etiska skäl inte går att dokumentera ett nytt läkemedel på traditionellt sätt.

Under sådana speciella omständigheter kan EU ändra kraven för ett godkännande och ge läkemedelsföretaget ett så kallat godkännande under särskilda omständigheter (”exceptional circumstances”). Godkännandet är oftast villkorat med krav på strukturerad uppföljning.

Ett sådant godkännande kan ges för vissa tillstånd som är mycket ovanliga. Till exempel:

• läkemedel mot vissa enzymbristsjukdomar
• mycket ovanliga tumörformer. 

I extrema fall har läkemedelsmyndigheter godkänt läkemedel endast baserat på data från enstaka patienter. Vissa läkemedel har också godkänts baserat på djurstudier, tillsammans med studier av farmakokinetik och säkerhet i friska försökspersoner.